基因疗法降低血友病患者出血风险达 96%

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2018-03-28

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基因疗法降低血友病患者出血风险达 96%

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近日,专注于开发基因疗法的美国生物技术公司SparkTherapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据,接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。

乙型血友病是由于患者体内缺乏凝血因子IX而造成的凝血功能障碍。 乙型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病,患者绝大部分是男性,发病率大约为三万五千分之一。 目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子,但是患者需要每周多次接受输血,长期输血也会带来许多副作用和很大的经济负担。 Spark公司与辉瑞(Pfizer)公司共同开发的基因疗法SPK-9001使用经过改造的腺相关病毒将正常的人凝血因子IX基因送入患者的肝脏,使肝细胞恢复产生正常凝血因子IX的能力,从而达到治疗血友病的目的。 该基因疗法有望一次治疗就能使肝脏细胞长期表达正常的凝血因子IX,因此能够从根本上治愈血友病。

这个疗法具有美国FDA的突破性疗法认定和孤儿药资格,以及欧洲药监局的优先药物资格认定。

在正在进行的1/2期临床试验中,共有10位患者接受了一次5x1011病毒颗粒/公斤的注射,所有参与者都停止了常规的凝血因子IX输入。

这些患者的年平均出血次数从接受基因疗法前的次下降到了次,下降了96%。 年度输血次数从接受治疗前的次下降到了次,降低了99%。 在这10名患者中,9名患者在接受了基因疗法之后就再也没有接受过凝血因子,另外一名患者同时患有严重的关节炎,在出现持续的关节疼痛后,谨慎起见接受了凝血因子输入。

这10名患者在接受基因疗法后12周,体内的凝血因子IX的活性平均值达到了正常水平的33%(所有患者的这一数值在正常水平的14-81%间不等),这个水平的活性足以阻止出血的症状。 截止到目前,没有患者出现严重的副反应,包括没有出现血栓以及针对凝血因子IX的抗体。

其中两位患者出现了暂时的肝脏酶活上升或者凝血因子IX活性下降,这可能是由于机体对病毒出现了免疫反应导致的。

这两位患者接受了类固醇治疗后转氨酶水平恢复了正常,并且在类固醇治疗结束后,凝血因子IX的活性稳定了下来。 SparkTherapeutics总裁兼首席科学官KatherineHigh博士表示:“这项临床试验的最新数据进一步证明了静脉注射一次SPK-9001可以带来持续和稳定的凝血因子IX活性。

所有患者体内的凝血因子IX活性都达到了在正常水平12%以上的目标。 此外,口服类固醇药物可以有效地控制病毒引起的潜在免疫反应,并且不会对疗效造成影响。 ”我们希望后续试验能够继续顺利进行,早日为乙型血友病患者带来全新基因疗法。

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